2023年8月16日,由广州罕见病基因治疗联盟主办“细胞与基因治疗药物开发挑战及创新解决思路行业交流沙龙(国际企业孵化器站)”在广州国际孵化器圆满落幕。来自细胞与基因治疗产业上下游的杰出企业和机构代表,齐聚一堂,共同探讨了在细胞与基因药物开发过程中所面临的难题,并分享了创新的解决思路。
活动伊始,广州国际企业孵化器的副总经理胡纯对广州国际企业孵化器进行了简要介绍,他提到,经过二十年的运营和实践探索,广州国际企业孵化器广州产投集团已成功孵化多家生物医药领域的优秀企业。目前,这里已经形成了以生物医药产业为主导的产业优势,专业技术平台与高端科技人才也在这里得到了高度集聚。
普瑞基准的CGT中心实验室负责人李强博士指出,免疫细胞治疗(包括CAR-T/UCAR-T、TCR-T、TIL、CAR-NK疗法)在预防肿瘤复发和转移方面具有明显的优势,特别是在近年来备受关注的实体瘤领域。然而,免疫细胞治疗在研发和临床过程中面临多个挑战,如不良事件和二次肿瘤的发生。在这种情况下,药物的生物分析显得尤为重要。严格遵循细胞治疗指导原则,通过深入的生物分析,揭示了产品在人体内药代动力学特征(细胞),验证了给药途径和给药剂量,明确了CGT产品的治疗效果和机制。基于潜在的生物风险因素,预测了人体给药后可能的一系列免疫反应特征,同时确认了不良免疫反应(包括适应性免疫和固有免疫)的临床监测指标等一系列生物分析措施,从而显著减少了药物的潜在风险。
在本次细胞与基因治疗药物开发挑战及创新解决思路行业交流沙龙中,来自各方的精英代表充分分享了他们的研发成果、平台特色,并积极交流了宝贵的经验。这次交流对于细胞与基因治疗药物开发领域具有重要意义。细胞与基因治疗作为生物医药领域的前沿领域,其道路必然充满了各种挑战和风险。我们坚信,通过大家的努力和不断进步,将能够推动遗传性疾病和罕见疾病药物开发取得更大的进展,为人类福祉做出积极贡献。
普瑞基准(Precision Scientific)是一家以“多组学+数据挖掘”驱动,专注于创新药的差异化研发策略的新型转化医学公司。公司以先进的多组学技术、生物信息学和AI算法为核心,基于历时数年、自主研发的AI驱动的海量多组学数据挖掘系统AIBERT,为药企及生物科技公司提供全球领先水准的药物机制研究、生物标志物开发、药物临床差异化开发策略、中心实验室、药物伴随诊断开发等服务,目前已与多家国内外领先的药企及生物科技公司形成深度合作,助力多个新药的研发和获批。同时,公司也在临床端与合作的药企、医生一道为患者提供先进、精准的检测服务,助力精准用药的临床实践。
在转化医学研发服务方面,普瑞基准除了创新的多组学数据挖掘服务,还提供国际水平的中心实验室检测服务,包括高通量测序、流式细胞、蛋白与免疫、病理等平台,已与近百家海内外知名药企客户开展合作,承接的注册临床试验项目数量超过150项。在合成致死领域,公司为超过20个项目提供了高水平服务,包括AIBERT分析服务(新靶点评估、适应证选择、创新标志物发现)和中心实验室服务(临床试验阶段的标志物检测)等。